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 日本新薬(京都市)は13日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの治療薬「ビルテプソ」の米国販売が米食品医薬品局(FDA)に承認されたと発表した。承認は米国時間の12日付。米国の子会社で販売するが時期は未定。国内では3月に条件付きで承認され、5月から販売している。

 ビルテプソは同病の中で最も事例の多いデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬で、原因遺伝子に直接働きかける。デュシェンヌ型は、男児の約4千~5千人に1人の割合で発症する。

 米国でのデュシェンヌ型の推定患者数は約1万2千人で、同薬を適応できるタイプの遺伝子異常を持つのは約千人とみている。

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