「親の会」で涙　実験重ねる／希少疾患薬　神戸から

　言葉を覚えたばかりの幼児が次第に話さなくなり、やがて寝たきりになってしまう。ライソゾーム病と呼ばれる希少疾患の治療薬をつくりたいと１６年前、若き研究者が神戸で立ち上がった。地道な実験とチームワークが結実し、今年５月、高い効果が期待される治療薬「イズカーゴ」として日本で発売された。全世界で使えるようになれば、約７８００人の患者と家族を救える。研究開発を主導したＪＣＲファーマ（兵庫県芦屋市）常務の薗田啓之さん（４３）に、新薬を生み出すまでを振り返ってもらった。（高見雄樹）

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