筋肉の中に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」について、進行を遅らせる薬の臨床試験（治験）が始まることを受け、この難病と闘う明石市の山本育海（いくみ）さん（１９）が１日、明石市役所で会見した。ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）による創薬の可能性を知り、７年前、山中伸弥京大教授らに要望し、自らの皮膚の細胞を提供した。待ちわびた朗報に「治ることを信じて、治験に参加させてもらいたい」と笑顔を見せた。

　山本さんがＦＯＰと診断されたのは２００６年、小学３年生だった。外傷や疲労をきっかけに筋肉などの骨化が起こり、行動が制限される。１０年に京大ｉＰＳ細胞研究所に自身の細胞を提供するにあたり、戸口田淳也教授らと何度も話し合い、病状が進むリスクよりも「治る可能性に賭けたい」と信じ続けた。

　山本さんはこの日、母智子さん（４３）とともに会見。「治験は研究者や募金などの支援者、全ての人のおかげ」と感謝した。７年間を振り返り「病気が進行したという意味では長く感じたが、治験がこんなに早く実現するとは思わなかった。研究者の先生方はすごい」と喜んだ。

　症状は徐々に進行し、歯と歯の間はごくわずかしか開かない。それでも、食事を口から取ることを諦めていないという。智子さんは「進行を止めることが目標だったが、治験が始まるとなると欲が出る。好きな食事を手作りで、好きなだけ大きな口で食べさせてあげたい」と前を向いた。

　山中教授は、ヒトｉＰＳ細胞ができて１０年の節目となる年での治験開始発表を喜び「治験をきっかけにｉＰＳ細胞を使った創薬研究が活発になることを期待したい」とコメントした。

（藤井伸哉）

▼「患者の希望に」意気込む研究者

　「患者の希望になれば」。人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を活用した「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の治療薬研究を中心となって進めてきた京都大の池谷真准教授は１日、記者会見し、意気込みを語った。

　「ここまで来たことをうれしく思う」と候補物質からラパマイシンを探し出した池谷さん。京大病院の会見場には、記者数十人が集まり、テレビカメラ数台が設置され、関心の高さを見せた。

　治験責任者の戸口田淳也教授は今回の研究過程を、他の病気の治療薬開発に比べて「既に薬として使われているラパマイシンを見つけ出せ、非常にラッキーだった」と評価しながらも、患者の症状が徐々に進行していくのを目の当たりにしてきたことを振り返り、言葉を詰まらせた。（共同）