創薬ベンチャーのカルナバイオサイエンス(神戸市中央区)は、開発中の急性骨髄性白血病(AML)治療薬候補「monzosertib」が、米食品医薬品局(FDA)からオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)の指定を受けたと発表した。同指定は米国で患者数が20万人未満の希少疾病の治療薬開発を支援する制度。承認申請費用の減免や承認後の市場独占権などの優遇措置がある。同候補は再発または難治性のAML患者を対象に、臨床開発が進められている。
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