海外の薬が国内で実用化されない「ドラッグロス」対策として、厚生労働省は２０２６年度から、国内患者数が数十人程度の希少疾患向けの未承認薬などを対象にした臨床試験の支援事業を開始する。臨床データを集めながら、希少疾患患者の治療機会確保につなげる。対象疾患や薬剤の選定を進め、２７年度から臨床試験を始める計画だ。
厚労省によると、欧米で承認されているのに国内で未承認の医薬品は、２３年３月時点で１４３品目。このうち日本での開発が未着手の薬は８６品目あるが、半数近い４０品目を希少疾患用の薬が占めている。
希少疾患は患者が少ないため治験が難しく、市場規模も小さいことなどから製薬企業が開発を見送ることが多く、国の関与が課題となっていた。
支援の対象は、国内の推定患者数が１～数十人程度で、治療法がなかったり、既存の治療効果が不十分だったりする疾患を想定。１～数回の投与で治療が終わる薬剤や再生医療の技術を選ぶ。そのほか、平時に国内で発生のない感染症向け医薬品も対象とする。
研究を行うのは国立がん研究センターなど４機関。
